风口解析 | 基因编辑 | 003 | 基因编辑大佬们在玩什么？

 

 

基因编辑大佬们在玩啥？

 

今天，将为大家介绍一位来自中国石家庄的80后科学家张峰，他是基因编辑领域名副其实的大佬，也是CRISPER-CAS9的发明者之一。他正在努力试图成为基因编辑领域规则制定者，被称为创业者一样的科学家。

 

张峰在斯坦福大学读博士的时候，遇见了他的一位重要导师Karl Deisseroth，并成为了他的首位学生。几年后，他们创造出一个可以利用光来精准控制脑神经的全新技术。研究脑神经的原因来自张峰在哈佛期间的一位同学，他患有抑郁症，正是这段经历让他对神经学产生了兴趣。

 

在试图搞清这些疾病原理的时候，他发现过去大量研究表明，这些疾病都和人的基因结构有关。张峰要做的，就是快速的、系统的验证和找到基因病变的因果关系。为了达到这个目的，科学家们就需要一件适合的工具，把基因拆开研究。当时使用的工具基本是ZFN和TALES，这两个工具不仅成本高昂，而且准备时间冗长。

 

当时张峰已经在MIT博德研究所拥有自己的实验室，但是他却无法忍受一次实验长达3个月的道具准备时间。2011年，张峰接触到了CRISPER-CAS9技术，当时这项技术还只在酸奶行业被研究和应用。张峰敏锐的发现CRISPER-CAS9技术具有搜索和定点破坏DNA的特点，这时他开始思考该技术是否可以应用在人类基因上。

 

当时普遍使用的技术是TALES，TALES利用蛋白质来进行基因编辑，这种技术不仅准备时间长，而且脱靶率很高（脱靶就是指不应该被编辑的基因被误编辑，其根本原因就是定位不准确造成的）。而CRISPER-CAS9技术使用RNA进行索引，由于RNA承载的是DNA上相应靶位的信息（具体可参看第一节基础内容中关于RNA介绍），因此用RNA作为索引，可以做到精确索引相应DNA的段位，从而使得基因编辑过程变得简单可控。

 

与绝大多数科学家不同，张峰放弃了从细菌起步逐步了解这项技术的过程，而是直接把这项技术应用到小鼠以及人体细胞的实验上。2012年，张峰发表了他对于CRISPER-CAS9的研究成果，这也是迄今为止，对于真核细胞基因编辑领域发表最早，也是引用量最大的学术论文。

 

在发现了CRISPER-CAS9之后，张峰并没有停滞不前，而是在2015年又发掘出比CRISPER-CAS9更精确的CRISPER-CPF1系统。

 

2013年在张峰发表CRISPER系统之后，很快成立了Editas公司，并在公司成立之初获得了4300万美元的融资，其中不乏比尔盖茨这样的投资者。随着Editas于2016年的上市，它成为历史上首家成功上市的基因编辑公司，这也使得张峰成为MIT历史上最富有的教授之一。

 

总结一下

 

今天你需要记住的几个知识点：

1、张峰是CRISPER-CAS9技术的发明人之一。

2、CRISPER-CAS9通过RNA索引使基因编辑过程简单可控。

3、Editas是历史上第一家基因编辑上市公司，潜力巨大值得关注。

 

本节为大家介绍了华人科学家张峰以及他的成就。下一节，我们将会带大家了解，基因编辑都有什么玩法。